Ngành công nghệ sinh học hiện đại đã có trong tay các công cụ chỉnh sửa gene và thiết kế thuốc, tuy nhiên hàng nghìn bệnh hiếm vẫn chưa có phương pháp điều trị. Theo các lãnh đạo của Insilico Medicine và GenEditBio, vấn đề cốt lõi trong nhiều năm qua không nằm ở công nghệ, mà là thiếu đủ nhân lực chất lượng cao để tiếp tục công việc. AI, theo họ, đang trở thành “đòn bẩy sức mạnh” giúp các nhà khoa học giải quyết những bài toán mà ngành này từ lâu đã bỏ ngỏ.

Phát biểu trong tuần này tại Web Summit Qatar, Chủ tịch Insilico Medicine, Alex Aliper, đã trình bày tham vọng của công ty trong việc phát triển cái mà ông gọi là “siêu trí tuệ dược phẩm”. Gần đây, Insilico đã ra mắt “MMAI Gym”, một nền tảng nhằm huấn luyện các mô hình ngôn ngữ lớn mang tính tổng quát như ChatGPT hay Gemini, để đạt hiệu suất ngang bằng với các mô hình chuyên biệt.

Mục tiêu là xây dựng một mô hình đa phương thức, đa nhiệm, có thể đồng thời giải quyết nhiều bài toán khám phá thuốc khác nhau với độ chính xác vượt khả năng con người, theo lời Aliper.

“Chúng tôi thực sự cần công nghệ này để nâng cao năng suất của ngành dược phẩm và giải quyết tình trạng thiếu hụt lao động và nhân tài trong lĩnh vực này, bởi vì vẫn còn hàng nghìn căn bệnh chưa có cách chữa, chưa có bất kỳ lựa chọn điều trị nào, và hàng nghìn rối loạn hiếm đang bị bỏ quên,” Aliper nói với TechCrunch. “Chúng ta cần những hệ thống thông minh hơn để đối mặt với vấn đề đó.”

Nền tảng của Insilico tiếp nhận dữ liệu sinh học, hóa học và lâm sàng để tạo ra các giả thuyết về mục tiêu bệnh và các phân tử thuốc tiềm năng. Bằng cách tự động hóa những bước trước đây cần đến đội ngũ lớn các nhà hóa học và sinh học, Insilico cho biết họ có thể rà soát không gian thiết kế khổng lồ, đề xuất các ứng viên điều trị chất lượng cao, thậm chí tái định vị công dụng của các loại thuốc hiện có — với chi phí và thời gian giảm đáng kể.

Ví dụ, gần đây công ty đã sử dụng các mô hình AI để xác định liệu những loại thuốc hiện có có thể được tái sử dụng để điều trị ALS, một rối loạn thần kinh hiếm gặp, hay không.

Tuy nhiên, nút thắt về nhân lực không chỉ nằm ở khâu khám phá thuốc. Ngay cả khi AI có thể xác định các mục tiêu hoặc liệu pháp tiềm năng, nhiều bệnh vẫn đòi hỏi sự can thiệp ở cấp độ sinh học nền tảng hơn.

GenEditBio đại diện cho “làn sóng thứ hai” của công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR, trong đó quy trình chuyển từ chỉnh sửa tế bào bên ngoài cơ thể (ex vivo) sang việc đưa công cụ chỉnh sửa trực tiếp vào bên trong cơ thể (in vivo). Mục tiêu của công ty là biến chỉnh sửa gene thành một mũi tiêm duy nhất, tác động trực tiếp lên mô bị ảnh hưởng.

“Chúng tôi đã phát triển ePDV độc quyền, hay phương tiện vận chuyển protein được thiết kế, và nó là một hạt giống virus,” đồng sáng lập kiêm CEO của GenEditBio, Tian Zhu, chia sẻ với TechCrunch. “Chúng tôi học hỏi từ tự nhiên và sử dụng AI, machine learning để khai thác tài nguyên tự nhiên, nhằm tìm ra những loại virus có ái lực với các mô cụ thể.”

“Tài nguyên tự nhiên” mà Zhu đề cập chính là thư viện khổng lồ của GenEditBio, gồm hàng nghìn hạt nano polymer độc nhất, không phải virus và không phải lipid — về bản chất là các phương tiện vận chuyển được thiết kế để đưa công cụ chỉnh sửa gene vào đúng loại tế bào một cách an toàn.

Công ty cho biết nền tảng NanoGalaxy của họ sử dụng AI để phân tích dữ liệu và xác định mối tương quan giữa cấu trúc hóa học và các mô mục tiêu cụ thể (như mắt, gan hoặc hệ thần kinh). AI sau đó dự đoán những điều chỉnh trong thành phần hóa học của phương tiện vận chuyển giúp nó mang theo “hàng hóa” mà không kích hoạt phản ứng miễn dịch.

GenEditBio thử nghiệm các ePDV của mình trực tiếp trong cơ thể sống tại phòng thí nghiệm, và kết quả lại được đưa ngược vào hệ thống AI để cải thiện độ chính xác dự đoán cho các vòng tiếp theo.

Theo Zhu, việc vận chuyển chính xác và đặc hiệu theo mô là điều kiện tiên quyết cho chỉnh sửa gene in vivo. Bà cho rằng cách tiếp cận của công ty giúp giảm chi phí sản xuất và chuẩn hóa một quy trình vốn rất khó mở rộng trong lịch sử.

“Nó giống như có một loại thuốc bán sẵn, dùng được cho nhiều bệnh nhân, từ đó khiến thuốc trở nên rẻ hơn và dễ tiếp cận hơn trên phạm vi toàn cầu,” Zhu nói.

Gần đây, công ty của bà đã nhận được sự chấp thuận từ FDA để bắt đầu thử nghiệm liệu pháp CRISPR điều trị loạn dưỡng giác mạc.

Giải quyết bài toán dữ liệu nan giải

Giống như nhiều hệ thống dựa trên AI khác, tiến bộ trong công nghệ sinh học cuối cùng cũng vấp phải vấn đề dữ liệu. Việc mô hình hóa những trường hợp biên trong sinh học con người đòi hỏi lượng dữ liệu chất lượng cao lớn hơn nhiều so với những gì các nhà nghiên cứu hiện có.

“Chúng ta vẫn cần nhiều dữ liệu ‘ground truth’ hơn từ bệnh nhân,” Aliper nói. “Kho dữ liệu hiện nay bị thiên lệch mạnh về thế giới phương Tây, nơi dữ liệu được tạo ra. Tôi nghĩ cần nhiều nỗ lực hơn ở cấp địa phương để có tập dữ liệu gốc cân bằng hơn, để các mô hình của chúng ta có thể xử lý tốt hơn.”

Aliper cho biết các phòng thí nghiệm tự động của Insilico có thể tạo ra dữ liệu sinh học đa tầng từ các mẫu bệnh ở quy mô lớn, không cần sự can thiệp của con người, sau đó đưa dữ liệu này vào nền tảng khám phá thuốc dựa trên AI.

Zhu cho rằng dữ liệu mà AI cần thực chất đã tồn tại sẵn trong cơ thể con người, được hình thành qua hàng nghìn năm tiến hóa. Chỉ một phần nhỏ DNA trực tiếp mã hóa protein, phần còn lại đóng vai trò như một “sổ tay hướng dẫn” cho cách gene hoạt động. Trước đây, con người rất khó diễn giải thông tin này, nhưng hiện nay nó ngày càng trở nên dễ tiếp cận hơn với các mô hình AI, bao gồm những nỗ lực gần đây như AlphaGenome của Google DeepMind.

GenEditBio áp dụng cách tiếp cận tương tự trong phòng thí nghiệm, thử nghiệm hàng nghìn hạt nano vận chuyển song song thay vì từng cái một. Các bộ dữ liệu thu được — thứ mà Zhu gọi là “vàng cho các hệ thống AI” — được dùng để huấn luyện mô hình và ngày càng được sử dụng trong các hợp tác với đối tác bên ngoài.

Một trong những nỗ lực lớn tiếp theo, theo Aliper, sẽ là xây dựng các “bản sao số” của con người để tiến hành thử nghiệm lâm sàng ảo — một lĩnh vực mà ông cho rằng vẫn đang ở giai đoạn sơ khai.

“Chúng ta đang mắc kẹt ở mức khoảng 50 loại thuốc được FDA phê duyệt mỗi năm, và chúng ta cần tăng trưởng,” Aliper nói. “Các bệnh mạn tính đang gia tăng vì dân số toàn cầu đang già đi… Hy vọng của tôi là trong 10 đến 20 năm tới, chúng ta sẽ có nhiều lựa chọn điều trị cá nhân hóa hơn cho bệnh nhân.”

REVOLAND – CÔNG NGHỆ NÂNG TẦM ĐẤT VIỆT

Hotline: (096) 807-0478

Email: revolandcom@gmail.com

Website: https://www.revoland.vn/

Địa chỉ: Số 40 Đường D2A, The Manhattan Vinhomes Grand Park, Phường Long Bình, Thành phố Thủ Đức, TP. Hồ Chí Minh.